基石藥業首次遞交中國大陸新藥上市申請
國家藥品監督管理局（NMPA）已受理同類首創精准靶向藥avapritinib的新藥上市申請（NDA），用於胃腸道間質瘤（GIST）晚期成人患者的兩個適應症，標誌著基石藥業向商業化轉型邁出重要一步； avapritinib獲美國FDA批准上市後，僅三個月，基石藥業即已在中國臺灣和中國大陸分別遞交了avapritinib新藥上市申請，希望能儘快將這款藥物帶給大中華區患者； 已公佈的NAVIGATOR研究顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）的晚期GIST患者中，總緩解率（ORR）達86%，四線治療的GIST患者中，ORR達22%； 基石藥業開展的中國橋接研究的初步資料顯示，中國患者安全性及藥代動力學特徵資料均與NAVIGATOR全球研究資料一致； 蘇州2020年4月23日 /美通社/ -- 基石藥業（蘇州）有限公司（以下簡稱「基石藥業」，香港聯交所代碼：2616）宣佈，國家藥品監督管理局（NMPA）已受理胃腸道間質瘤（GIST）精准靶向藥物avapritinib的新藥上市申請，涵蓋兩個適應症，分別為用於治療攜帶血小板衍生生長因數受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術切除或轉移性GIST成人患者，以及四線不可手術切除或轉移性GIST成人患者。Avapritinib是一款強效、高選擇性的、在研口服針對KIT和PDGFRA基因突變的抑制劑，由公司合作夥伴Blueprint Medicines開發。這也是基石藥業首個獲NMPA受理的新藥上市申請，標誌著公司向商業化轉型邁出重要一步。 中國每年約有1-1.5/10萬（1.4萬-2.1萬）新診斷GIST患者[1]，大概90%GIST患者的致病因素與KIT或PDGFRA基因突變有關。今年1月，FDA已批准其用於治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術切除或轉移性GIST成人患者，成為目前首個且唯一在美國上市的，針對PDGFRA外顯子18突變治療的精准靶向藥。 基石藥業董事長兼首席執行官江甯軍博士表示：「在avapritinib獲美國FDA批准上市僅三個月後，基石藥業已分別在中國臺灣和中國大陸地區遞交avapritinib的新藥上市申請，希望能儘快將這款同類首創的精准靶向藥物帶給大中華地區的晚期GIST患者。隨著公司向商業化轉型的步伐不斷加速，未來幾個月中，基石藥業還將在中國遞交多個重要產品針對多種適應症的新藥上市申請。」 北京大學腫瘤醫院副院長、消化腫瘤內科主任、avapritinib中國研究的主要研究者，沈琳教授表示：「Avapritinib在PDGFRA外顯子18突變的晚期GIST，和在四線治療的GIST患者中，均表現出了非常好的抗腫瘤活性，且安全性和耐受性良好。由於現有的療法患者獲益極為有限，所以這兩類GIST患者具有高度未滿足的治療需求。作為臨床醫生，我期盼avapritinib能早日獲批，成為晚期GIST患者新的治療選擇。」 2019年11月，結締組織腫瘤學會（CTOS）年會上公佈了NAVIGATOR I期臨床試驗中，關於avapritinib在PDGFRA外顯子18突變和接受四線GIST患者中的研究結果。截止至2018年11月16日的資料顯示： 入組的43例PDGFRA外顯子18突變患者和111例四線治療患者，均接受了每日一次avapritinib 300mg或400mg的起始劑量，療效可評估。 在PDGFRA外顯子18突變患者中， ORR為86%（1例患者待確認），中位緩解持續時間（DOR）未達到 在四線治療的GIST患者中，ORR達22%（1例患者待確認），中位DOR為10.2個月。 令人欣喜的是，目前基石藥業開展的中國I/II期橋接研究的初步資料顯示，中國GIST晚期患者的安全性及藥代動力學特徵資料均與NAVIGATOR全球研究資料一致，耐受性良好。 基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：「目前，中國晚期GIST治療方案主要為依次使用酪氨酸激酶抑制劑（TKIs），但已批准的TKI藥物對攜帶PDGFRA外顯子18 D842V突變的GIST患者療效甚微[2]。另一方面，中國四線GIST患者正面臨著多種耐藥突變、缺乏有效獲批療法等多重困境。我很高興看到目前avapritinib在中國的橋接研究資料與NAVIGATOR全球研究結果一致，期待它能早日讓更多亟待創新療法的晚期GIST患者受益。」 基石藥業已與Blueprint Medicines達成獨家合作和授權，獲得了包括avapritinib在內的多款藥物在大中華區的獨家開發和商業化授權。Blueprint Medicines保留在世界其他地區開發及商業化相關藥物的權利。 [1] 周岩冰. 胃腸道間質瘤的診斷與治療現狀[J]. 中華普通外科雜誌, 2017, 032(007):549-552. [2] Cassier PA, Fumagalli E, Rutkowski P, Schoffski P, Van Glabbeke M, Debiec-Rychter M, et al. Outcome of patients with platelet-derived growth factor receptor…
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